galapagos在第5屆歐洲car - t細(xì)胞會(huì)議上公布了其car-t細(xì)胞療法glpg5201治療復(fù)發(fā)/難治性慢性淋巴細(xì)胞白血?。╮/r cll）的1/2期臨床數(shù)據(jù)。
glpg5201是一款可在醫(yī)院等護(hù)理點(diǎn)即時(shí)生產(chǎn)的第二代cd19 car-t細(xì)胞產(chǎn)品。該項(xiàng)1/2期試驗(yàn)euplagia-1旨在評(píng)估glpg5201治療r/r cll和小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（r/r sll）以及伴有/不伴有richter's轉(zhuǎn)化(rt)患者的安全性、有效性和可行性。此項(xiàng)研究共納入了7名r/r cll患者(包含4名rt患者），在兩個(gè)劑量水平下（dl1 n = 4；dl2 n=3)接受glpg5201治療，平均vein-to-vein時(shí)間為7天，研究數(shù)據(jù)顯示：
1）初步療效結(jié)果顯示客觀緩解率(orr)達(dá)100%，緩解率(cr )為86%且所有rt患者均達(dá)到cr，反應(yīng)持續(xù)時(shí)間長(zhǎng)達(dá)7.9個(gè)月。
2）在兩個(gè)劑量水平下，患者未出現(xiàn)高于2級(jí)的細(xì)胞因子釋放綜合征(crs )、免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征（icans）以及劑量限制性毒性（dlt）。
3）將患者vein-to-vein時(shí)間縮短至7天是可行的，并表現(xiàn)出強(qiáng)烈且一致的體內(nèi)car-t擴(kuò)增水平。
在未來(lái)的3-5年內(nèi)，自體細(xì)胞療法依然會(huì)是滿足患者治療需求的主要手段。對(duì)于自體細(xì)胞療法來(lái)說(shuō)，縮短vein-to-vein的時(shí)間周期和降低成本是提高可及性的關(guān)鍵，而glpg5201這種新的護(hù)理點(diǎn)供應(yīng)模式克服了將患者的采樣細(xì)胞運(yùn)送到制造現(xiàn)場(chǎng)然后再運(yùn)送回輸患者的時(shí)間、成本和物流的限制；同時(shí)glpg5201在cll患者中顯示出的積極初始數(shù)據(jù)，或?qū)閏ll乃至血液癌癥患者帶來(lái)新的契機(jī)。
glpg5201由cellpoint（galapagos旗下公司）與龍沙的戰(zhàn)略合作開(kāi)發(fā)的，該專有平臺(tái)包括cellpoint的xcellit工作流程管理和監(jiān)測(cè)軟件，以及龍沙的功能封閉的細(xì)胞療法自動(dòng)化制造平臺(tái)cocoon® platform。這種新穎的即時(shí)護(hù)理模型符合ema和fda的臨床試驗(yàn)指南，也有望解決傳統(tǒng)car-t細(xì)胞療法耗時(shí)長(zhǎng)的關(guān)鍵局限。
xcellit平臺(tái)流程 來(lái)源：galapagos
galapagos是一家一體化的生物技術(shù)公司，專注于發(fā)現(xiàn)、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化創(chuàng)新藥物。我們致力于通過(guò)針對(duì)需求未得到滿足的疾病來(lái)改善患者的生活。我們的研發(fā)能力涵蓋多種藥物模式，包括小分子和細(xì)胞療法。我們的產(chǎn)品組合包括免疫學(xué)、腫瘤學(xué)和其他適應(yīng)癥領(lǐng)域的從發(fā)現(xiàn)到第四階段的項(xiàng)目。我們的第一種治療類(lèi)風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎和潰瘍性結(jié)腸炎的藥物在歐洲和日本上市。cellpoint 于 2022 年 6 月被 galapagos 收購(gòu)。cellpoint：致力于開(kāi)發(fā)可負(fù)擔(dān)的、快速交付型car-t療法。2021年cellpoint與lonza建立了戰(zhàn)略合作，利用lonza的定點(diǎn)護(hù)理(poc) cocoon®細(xì)胞治療生產(chǎn)平臺(tái)和cellpoint的xcellit平臺(tái)快速開(kāi)發(fā)了多種 t 細(xì)胞療法，將患者的vein-to-vein時(shí)間縮短至 5-7天。