patisiran（商品名：onpattro）是一種靶向轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（transthyretin，ttr）的sirna療法。sirna被包裹在脂質(zhì)納米顆粒中，通過(guò)靜脈輸注藥物直接遞送至肝臟細(xì)胞內(nèi)。該藥物于2018年10月獲得fda批準(zhǔn)上市，是quan球shou款sirna藥物，也是第一個(gè)非病毒類載體給藥系統(tǒng)的基因治療藥物，用于治療遺傳性甲狀腺素介導(dǎo)的淀粉樣變性的多發(fā)性神經(jīng)疾病。
onpattro通過(guò)rna干擾導(dǎo)致突變型和野生型ttr mrna降解，從而導(dǎo)致血清ttr蛋白和組織中ttr蛋白沉積的減少，以阻止或減緩疾病的進(jìn)展。有研究表明，應(yīng)用onpattro18個(gè)月后患者在神經(jīng)功能損害、日常生活質(zhì)量、步行速度、營(yíng)養(yǎng)狀況方面均明顯優(yōu)于安慰劑組。
圖 a 顯示：patisiran 組和安慰劑組血清轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白水平隨時(shí)間推移相對(duì)于基線的百分比變化。
圖b 顯示：修正shenjing病變損傷評(píng)分+7 (mnis+7) 的最小二乘平均變化。
圖 c 顯示：諾福克生活質(zhì)量 - 糖尿病shenjing病變 (qol-dn) 評(píng)分的最小二乘平均變化（范圍，-4 至 136；分?jǐn)?shù)越高表明生活質(zhì)量越差）。
在圖a 到 c 中，i 條表示標(biāo)準(zhǔn)誤差。
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